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9 月 10 日，广东省卫生健康委官网发布了粤港澳大湾区"港澳药械通"第三批指定医疗机构名单。新增中山大学从属第一（南沙）病院、广州医科大学从属妇犬子童医疗中心（原广州市妇犬子童医疗中心）等 25 家指定病院。

39 深呼吸细心到，这次名单涵盖了 3 家以妇犬子童疾病诊疗为主的三甲妇幼医疗机构，分裂是广东省妇幼保健院、广州医科大学从属妇犬子童医疗中心（以下简称"广州妇儿中心"）以及深圳市宝安区妇幼保健院。

这是"港澳药械通"计谋践诺三年来，公立三甲妇幼病院初次获批插足"港澳药械通"指定医疗机构。

港澳药械通是指在粤港澳大湾区内地 9 市开业的"指定医疗机构"使用临床急需、已在港澳上市的药品，以及临床急需、港澳公立病院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械。成绩于这一革命计谋，越来越多的全球始创药正惠及中国内地患者。

◎"港澳药械通"计谋买通了国际先进革命药快速插足内地临床应用的通谈。/ 图：123rf

9 月 13 日上昼，别称疏远病儿童的姆妈接到广州妇儿中心遗传与内分沁科主任医师刘丽解释的电话，慷慨到泪如雨下，因为孩子又有用上药的但愿了。

病院获准成为"港澳药械通"指定医疗机构后，刘丽第一本事为这名患儿央求经"港澳药械通"购入其亟需的救命药"唯铭赞"。

"这是病院首个盘算推算央求药品，用于调理黏多糖Ⅳ A 型病。"刘丽在经受 39 深呼吸采访时示意，该药曾在中国大陆地区上市，但本年 5 月份退市，患者被动暂停调理导致病情恶化，是以咫尺积极把这个药引进病院，处理患者无药可用的燃眉之急。

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孩子断药 4 个月，无法蹲茅厕上不了体育课 

终于在中秋节前夜迎来了好音信，疏远病患儿姆妈李恩希（假名）慷慨地一晚上睡不着觉。

她的犬子本年 5 岁，在 2022 年作念儿保时发现发育迟缓，然后去内分泌进一步查验，没念念到的确是疏远病黏多糖贮积症Ⅳ A 型。咫尺黏多糖贮积症Ⅳ A 型在国内大约有百东谈主掌握。

这是一种由于东谈主体短缺降解黏多糖的一种酶所致的常染色体隐性遗传病，患儿的才略发育基本正常。无法降解代谢的黏多糖在体内不断积累，跟着年岁增长，会逐渐引起骨骼发育温和过头他脏器损害，导致身材矮小、骨骼无理、呼吸系统疾病、脊髓压迫、腹黑病变、宗旨及听力损害等问题。

针对此病，咫尺惟一可用的灵验调理药物是静脉滴注药物"唯铭赞"，全球莫得别的替代药物。该药 2019 年在我国内地上市，价钱崇高，7500 元一支（5ml），患者需要终身用药调理，且需要把柄患者体重决定用药剂量。这意味着，跟着患儿年岁的增长，药费将不断增多。

◎ 患儿需要每周注射   / 图：全景视觉

"每周需要打一次针，一次注射 6 支药，要三四万，一年药费需要 200 多万元，"李恩希说，好在有广州"穗岁康"（普惠型买卖补充健康保障）不错报销 70%，加上基金会的慈善赠药，孩子胜愚弄上了药，病情赫然好转，正常上幼儿园。

关联词好景不常，本年 5 月，唯铭赞在中国的入口药品注册证到期，听凭患者、家属、医师躁急齐莫得用，药企已然将这款药物撤出中国大陆阛阓，只在香港地区持续销售。

孩子被动断药，看成母亲却只可眼睁睁看她尝鼎一脔。

"孩子仍是快 4 个月莫得药用了，膂力倒退了好多，每天从幼儿园记忆就趴在床上不动。她咫尺上不了体育课，爬楼梯、蹲茅厕齐作念不了，之前用药时她还能坚捏上体育课。孩子每次回家齐说‘姆妈，看到同学们上体育课很欣喜，我也很念念参加’，还问我‘为什么咱们每周不再去病院加点‘能量’（注射药物）了？’我就很难堪，不知谈奈何复兴她……" 说到这里，李恩希几度陨涕落泪，她仅仅念念让犬子作念一个平广泛凡的孩子。 

◎   救命药退市，患儿被动断药。/ 图：锐景视觉

断药之后queencard 裸舞，她不是莫得念念过带孩子去香港或者国际求药，然则关于普通工薪家庭并不推行。

"每周从广州奔波香港注射的挥霍着实太大，咱们承受不起，香港的私立病院收费超等贵，公立病院要预约、列队轮候本事很长，孩子等不起也经不起折腾。而我和先生齐要责任，否则莫得经济着手，家里还有老东谈主和二宝要关怀。咱们也莫得智力假寓香港或国际，孩子患了这么的病，咱们探访过，放洋侨民亦然不被接待的，出境其实很难。"

把药物重新引进来，对黏多糖贮积症Ⅳ A 型患者来说是最好主张。

昨年传出唯铭赞退市音信的时候，李恩希和病友群的家长四处驱驰，相同躁急的还有刘丽等疏远病医师，他们一面与药企交流勤劳争取，一边磋议各项计谋念念主张寻找新的供药阶梯。

"港澳药械通"计谋被觉得是最大的但愿。 

据统计，咫尺寰球共有 28 名黏多糖贮积症Ⅳ A 型患者在使用唯铭赞药物。李恩希说，知谈这个音信后，全球齐畸形慷慨。

02

广东登记患者超 5 万，疏远病药物主要靠入口     

诚然疏远病发病率低，但是病种宽广，全球约有 7000-8000 种，加之我国东谈主口基数大，因此疏远病其实并不疏远。据统计，2022 年我国疏远病患者突出 2000 万东谈主。

值得细心的是，疏远病 70-80% 是遗传性疾病，一半以上在儿童期发病，而况疏远病大多量严重致死致残，患者的生活质料低下，会诊和调理存在很大的窘境。

◎ 疏远病缺医少药。/ 图：作家摄

刘丽指出，我国从事疏远病专科的医师畸形少，多学科诊疗运行机制有待完善。疏远病的药品匮乏，灵验调理药物不及 10%。仅有的少数调理药物，常常是国际有药，国内无药。

连年来，国度卫健委等五部委连合先后发布了《第一批疏远病目次》和《第二批疏远病目次》，包括 207 种疾病，但只消不到 10% 的疏远病有迥殊调理药物。

"国际出产的调理疏远病的药物，只消少数在我国内地上市，而国产调理疏远病的上市药物更少，咫尺仅有二氮嗪、沙丙喋呤、氟氢化可的松、中性磷酸盐等。"刘丽先容说，国内疏远病患者往往濒临"一药难求"的情况，临床医师也很无奈。

39 深呼吸了解到，中国大多量疏远病的药物十分依赖入口，且价钱崇高，这给恒久用药的疏远病家庭带来巨大经济职守。更有甚者，由于各式原因，以唯铭赞为代表的一些疏远病药物在我国上市后又退市了，这让患者赖以生计的调理但愿幻灭了。

这些年，我国不断完善疏远病诊疗体系，擢升患者医疗保障水平以及擢升药物的可及性。广州妇儿中心在刘丽牵头下建设了疏远病诊疗中心，由主治医师以上司别的群众每天开诊，并按期对下层病院各相关专科东谈主员进行专科培训，从而让疏远病诊疗医师接管转诊患者。

◎ 刘丽在疏远病门诊出诊。/ 图：作家摄

收尾 2024 年 1 月，广东省疏远病诊疗互助网共登记疏远病病例数 53，921 例。

据刘丽最新统计，从 2015 年 1 月 -2024 年 8 月，广州市妇儿医疗中心有 20613 名疏远病患儿登记在册。这是广东省内登记最多的医疗机构，亦然寰球登记最多的医疗机构之一。

03

央求引进必须是病东谈主急需，且国内无替代药物

在第三批名单，公立三甲妇幼病院初次入选"港澳药械通"指定医疗机构名单。

广州妇儿中心院长、重生儿专科主任医师周文浩示意，这次广妇儿成为"港澳药械通"指定医疗机构，为疏远病患者增多了一个畸形费劲的获药旅途，即在港澳上市的种种疏远病药物，不错央求引进，这关于改善疏远病患者药品可及性差的调理窘境真谛要紧。

◎ 病院药房。/ 图：作家摄

"在香港澳门上市的种种疏远病药物，咱们能够通过‘港澳药械通’第一本事获取，瞻望从央求到拿到药大约在 3 至 7 天掌握"，周文浩示意，下一步将会梳理病东谈主急需的且国内莫得替代的药物，作念好报备责任，接待有需要的家长主动磋议病院和主诊医师。 

"咱们会充分愚弄这个契机，匡助更多孩子得回更好的调理，为大湾区、广东省乃至寰球儿童疏远病患者提供更好、更革命、更优质的诊疗工作。"周文浩承诺说。

广州妇儿中心医务处处长贾炜示意，"港澳药械通"药物的院内央求、审批经由已进行了简化，院内审批不错作念到本日完成，之后向行政专揽部门报备与采购、运输等经由也会尽快衔尾，保障病东谈主的会诊和调理；同期，病院也制定了一整套监管经由，以保障药物采购与使用的安全与范例。

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异日，更多的疏远病儿童可经由"港澳药械通"计谋得回有药可治的但愿。

断药问题处理了，李恩希在容许的同期开动挂牵孩子的药费。此前用药一年私费 50 万尚可拼集坚捏，但咫尺 "港澳药械通"的药物还莫得纳入"穗岁康"的保障规模"，无疑增多了很大的经济压力。

"我知谈深圳、珠海仍是把‘港澳药械通’的药纳入当地惠民保了，但愿广州也能杀青。"她的话吐露了盛大疏远病患儿家长的心声。

在广东，哪些医疗机构

不错使用港澳上市的国际革命药？

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◎名单截止日历：2024 年 9 月 10 日 / 图：39 深呼吸制图

作家｜叶芳

排版｜深深

通信员｜  周至 陈文

封面 & 首图｜全景视觉

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